Nab-Sirolimus ( Fyarro ) è approvato negli Stati Uniti per il trattamento del tumore maligno a cellule epitelioidi perivascolari ( PEComa ) metastatico o localmente avanzato sulla base dei risultati dell'analisi primaria dello studio di fase II AMPECT ( Advanced Malignant Perivascular Epithelioid Cell Tumors ).
I risultati dell'analisi primaria sono stati precedentemente pubblicati; tuttavia, la durata mediana della risposta ( mDOR ) non era stata raggiunta a quel tempo.
Sono stati riportati i dati finali di efficacia e sicurezza ( cutoff dei dati ad aprile 2023) 3 anni dopo l'analisi primaria.
Al completamento dello studio, il tasso di risposta globale confermato ( mediante revisione radiologica indipendente utilizzando i criteri RECIST versione 1.1 ) è stato del 38.7%, con un'ulteriore risposta completa confermata convertita ( n=2 ).
La sopravvivenza libera da progressione mediana è rimasta la stessa a 10.6 mesi.
La durata della risposta mediana è stata raggiunta a 39.7 mesi e la sopravvivenza globale mediana al completamento è stata di 53.1 mesi.
Gli eventi avversi correlati al trattamento più comuni sono stati: stomatite ( 82.4% ) e affaticamento ed eruzione cutanea ( ciascuno 61.8% ).
Non si sono verificati eventi avversi nuovi o inattesi e non sono stati segnalati eventi avversi correlati al trattamento di grado maggiore o uguale a 4.
Questi risultati hanno evidenziato il beneficio clinico a lungo termine di nab-Sirolimus nei pazienti con tumore a cellule epitelioidi perivascolari maligno avanzato, con una durata della risposta superiore a 3 anni. ( Xagena2024 )
Wagner AJ et al, J Clin Oncol 2024; 42: 1472-1476
XagenaMedicina_2024